CRISPR-cas9, tecnologia avanzata per l'ingegneria genetica

Alla fine di novembre 2018, il mondo è rimasto scioccato dalle affermazioni di uno scienziato cinese, He Jianku. Ha affermato che è nato il primo bambino modificato geneticamente che utilizza CRISPR-cas9.

A parte il codice etico nel mondo medico per quanto riguarda gli esperimenti di editing genetico negli esseri umani, questo esperimento è certamente una nuova era per gli scienziati per condurre ulteriori ricerche.

In effetti, la tecnologia dell'ingegneria genetica è stata scoperta da molto tempo, ma per i test sugli esseri umani, certamente invita al dibattito.

Prima di parlare di ingegneria genetica, è bene conoscere i geni.

Gli esseri umani, gli animali, le piante e altri organismi sono costituiti da miliardi di minuscole cellule. In ogni cellula c'è un nucleo che contiene DNA.

Questo DNA viene trasmesso da una generazione all'altra e trasporta tutte le informazioni necessarie per lo sviluppo degli organismi.

Mentre i geni sono l'unità di ereditarietà di questi tratti. I geni vengono trasmessi da un individuo alla loro prole attraverso un processo di riproduzione, insieme al DNA che lo trasporta.

Se il DNA viene paragonato a una libreria contenente informazioni, i geni sono i libri, la fonte delle informazioni.

Quindi, modifica genica significa lo sforzo di manipolare i geni di un organismo usando la biotecnologia. I geni vengono ingegnerizzati modificando la composizione genetica delle cellule, riparando, aggiungendo o inserendo nuovo DNA nelle cellule dell'organismo.

Una delle tecnologie di ingegneria genetica discusse di recente è CRISPR-cas9.

CRISPR-cas9 è una svolta nella biotecnologia che consente ai genetisti e ai ricercatori medici di modificare parti di una sequenza genica rimuovendo, aggiungendo o cambiando parti di DNA.

Attualmente CRISPR-cas9 è il metodo di ingegneria genetica più semplice, versatile e mirato.

Il sistema CRISPR-cas9 è costituito da due molecole chiave per svolgere il loro compito di ingegnerizzare un gene.

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Il primo si chiama Cas9. Cas9 è un enzima che funziona come un paio di "forbici molecolari" in grado di tagliare due filamenti di DNA in una posizione specifica nella matrice genica, da cui è possibile aggiungere o rimuovere un pezzo di DNA.

Il secondo è un pezzo di RNA, chiamato Guide RNA (gRNA). gRNA consiste in un pezzo di un filamento di RNA corto (lungo circa 20 basi). Questo gRNA guiderà cas9 verso l'RNA target. Ciò garantisce che l'enzima cas9 tagli nel punto giusto del genoma.

gRNA è progettato per trovare e legarsi a sequenze specifiche nel DNA. Ciò significa che, almeno in teoria, il gRNA si legherà solo al bersaglio e non a qualsiasi altra regione del genoma.

Dopo aver identificato i frammenti di DNA che devono essere modificati, cas9 taglierà direttamente nella posizione mirata.

Dopo che il DNA è stato tagliato, i ricercatori utilizzano il modello di riparazione del DNA della cellula per aggiungere o rimuovere pezzi di materiale genetico o per apportare modifiche al DNA sostituendo i segmenti esistenti con sequenze di DNA personalizzate.

L'ingegneria genetica è di grande interesse nella prevenzione e nel trattamento delle malattie umane. Attualmente, la maggior parte della ricerca sull'editing del genoma viene svolta per comprendere la malattia utilizzando cellule e modelli animali.

Gli scienziati stanno continuando a condurre esperimenti per determinare se questo approccio è sicuro ed efficace per l'uso negli esseri umani. Ciò viene esplorato nella ricerca su un'ampia varietà di malattie, comprese le malattie monogeniche come la fibrosi cistica, l'emofilia e altre.

Inoltre, l'ingegneria genetica promette anche il trattamento e la prevenzione di malattie più complesse, come cancro, malattie cardiache, malattie mentali e infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).

Per la ricerca con lo stesso CRISPR, Jennifer Doudna, uno degli scienziati americani, una volta ha condotto un esperimento cambiando il DNA dei topi neri e i topi risultanti sono nati bianchi.

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Molto più audaci, gli scienziati cinesi stanno conducendo esperimenti di ingegneria genetica con la tecnologia CRISPR-cas9 su embrioni umani.

Affermano che ha cambiato il DNA nell'embrione e il risultato è che il bambino è nato può sopravvivere all'attacco del virus HIV.

He Jianku, uno degli scienziati cinesi, afferma di utilizzare CRISPR-cas9 che può inserire e disattivare determinati geni. E quello che stanno facendo è chiudere l'ingresso al virus HIV, anche se queste affermazioni devono ancora essere indagate e ulteriormente riviste.

Non è certo se l'ingegneria genetica negli esseri umani sia sicura o meno. Se fatto sull'embrione, può portare conseguenze indesiderate per il bambino in futuro?

L'uso di CRISPR-cas9 negli esseri umani inviterà sicuramente pro e contro da molte parti

Non è impossibile, in futuro la tecnologia dell'ingegneria genetica può essere l'opzione migliore per curare malattie come l'HIV, l'AIDS, il cancro e così via.

O anche in futuro i genitori possono ordinare ai ricercatori di progettare il loro bambino secondo i loro desideri.

Questo è ciò che Stephen Hawking ha predetto l'emergere di una razza sovrumana grazie alla tecnologia dell'ingegneria genetica. Con questa tecnologia sono in grado di modificare il DNA per aumentare l'intelligenza o le abilità.

Riferimenti:

  • Tecnologia CRISPR-cas9, He Jianku
  • Ingegneria genetica da scienziati cinesi
  • Come funziona l'ingegneria genetica
  • Cos'è CRISPR-cas9
  • In che modo CRISPR progetta il nostro DNA?